华山医院福建医院启动渐冻症基因治疗药物临床试验研究项目

细胞与基因治疗领域 2023-12-01

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近期，国家区域医疗中心复旦大学附属华山医院福建医院、福建医科大学附属第一医院（滨海院区）（简称：华山医院福建医院）神经外科（神经细胞与基因治疗中心）召开中国自主知识产权基因药物临床试验研究启动会，项目名称为“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）即“渐冻症”,是一种神经系统疾病。罹患该症的患者，其支配肌肉运动的神经元会慢慢变性、死亡，肌肉随之萎缩，逐渐出现并加重肌无力、肌萎缩、吞咽困难、喝水呛咳及说话不清等症状，导致逐渐失去运动能力和生活自理能力，直至死亡。

英国著名物理学家和宇宙学家斯蒂芬·威廉·霍金在21 岁时被诊断出“渐冻症”，医生认为他只能活两年，但在科技帮助下，他坚韧地同病魔抗争了半个世纪。他的传奇让更多的人了解到这一原因不明的罕见病。

在我国，每年约有2.3万新发ALS病人，患者确诊后的生存期只有3-5年时间。当前全球都缺乏能够有效延缓ALS病情进展、延长患者生命的药物。近年来的研究表明，基因治疗可能是缓解这一恶性神经退行性疾病的重要方向。

本项目系单臂、非随机、开放标签、多队列、剂量递增的探索性临床IIT研究，所采用的基因治疗药物为基于全新蛋白相变理论、国内自主研发的生物新药，研究将采用鞘内注射的方式给药，将为渐冻症的治疗带领新的希望。

启动会由项目PI（主要研究者）福建省脑重大疾病与脑科学研究院主任，福建医科大学附属第一医院、华山医院福建医院院长，华山医院福建医院神经细胞与基因治疗中心主任康德智教授主持，Key-Sub-I（研究者）华山医院福建医院神经细胞与基因治疗中心执行主任宋剑平；福建医科大学附属第一医院科研处处长罗彩琴、副处长邓朝胜，神经外科主任林元相；华山医院福建医院神经内科副主任李振新；上海瑞吉康生物医药有限公司总经理贺岩、副总经理兼研发总监王晨琛和运营总监史强；中科生创集团董事长苗欣和CEO林晓锋以及部分研发公司代表、项目组研究成员、申办方、合同研究组织/临床研究监察员及临床协调员等参加。

康德智教授表示，在福州新区国际医疗综合试验区建设东风的引领下，开启这项崭新的药物临床研究，不仅符合医院建设“医产学研用”研究型医院新发展格局的战略定位，也是医院积极探索疑难罕见病种的前沿诊疗技术，拓宽医疗边界，在发展先进生物医疗技术实践方面的新作为。他同时感谢了瑞吉康公司和中科生创集团为启动国家区域医疗中心这项里程碑意义的临床研究所做的贡献，希望项目组能够科学严谨规范地做好研究，最终造福广大病患。

申办方围绕目前国内外药物研究形势及试验药物的研发背景等问题进行了详细的介绍，合同研究组织/临床研究监察员向与会人员全方位展示了研究方案。研究者及相关医护人员在认真听取讲解同时，分别对试验的流程、数据记录、患者获益与安全等问题展开了严谨、详尽的讨论，机构人员强调药物临床试验质量管理的重要原则、机构有关规定及注意事项等。

华山医院福建医院自开诊以来，一直致力于提供高质量的医疗服务和创新的医疗技术。医院坚持“人民至上、生命至上”，在今年5月揭牌了“国家区域干细胞与再生医学临床应用试点”和“神经细胞与基因治疗中心”，作为推动医学技术创新和前沿科技转化的平台。

作为福建省内首个神经系统基因治疗药物临床研究，本项目的启动标志着国家区域医疗中心在推进前沿医学技术创新和先进生物科技临床转化上迈出了崭新步伐。医院将以此为契机，不断提升医院临床研究和药物创新转化能力，为服务人民健康做出更大贡献。